원광대학교(총장 박맹수) 한의학전문대학원 김성철(사진) 교수가 개발한 퇴행성 뇌질환 치료 후보 물질인 '메카신(Mecasin)'이 희귀질환인 루게릭병 치료 한약제제로는 국내에서 처음으로 식품의약품안전처로부터 희귀의약품에 지정됐다.

현재 메카신은 루게릭병의 세계 표준 치료제인 리루졸과 병용하여 유효성과 안전성을 높이는 용량별 임상효과를 알아보기 위한 연구가 진행되고 있으며, 한약제제가 양약과 달리 한약제제 분야 전문가 추천을 받지 못하는 열악한 조건에서도 희귀의약품으로 지정돼 의미를 더했다.

메카신은 2011년 12월 한의약 선도기술 개발사업 일환으로 진행된 보건복지부 과제에 선정돼 총 34억 6천만원을 지원받아 관련 연구가 수행됐으며, 약물개발연구 4년과 이를 바탕으로 4년 동안 임상 시험 2a상을 성공적으로 완료해 질병 진행을 억제하는 효능을 확인한데 이어 저용량과 고용량별로 나눠 용량 결정 2상b 임상 연구가 진행 중이다.

김성철 교수가 개발한 '메카신'은 작약, 감초, 정제부자, 강황, 천마, 단삼, 원지 등 9가지 한약재로 이루어졌으며, 특히 부자에서 아코니틴을 제거하는 (유)한풍제약의 독자적 기술을 이용해 만든 한약제제인 정제부자는 퇴행성 뇌질환 치료용 조성물로 국내, PCT 및 미국 특허를 취득하기도 했다.

특히 메카신의 치료기전 연구에서는 철분 수준과 산화스트레스를 조절하는 HO-1(Heme Oxygenase-1)의 유전자 발현을 증가시킴으로써 신경세포 보호 및 활성산소 생성을 억제해 퇴행성 뇌질환의 생명 연장 및 증상 개선에 효과가 있음을 확인했다.

이에 따라 메카신은 2상b 연구의 성공인 수행에 이어 곧바로 3상 임상 연구를 통해 한약제재 희귀의약품으로서 패스트 트랙인 상업화 임상시험에 돌입하고, 제품화된 천연물 의약품이 루게릭 환자에게 처방될 예정이다.

김성철 교수는 “루게릭병은 알츠하이머 치매나 파킨슨병처럼 나이가 들면서 한 가지 요인이 아닌 다종 원인이 복합적으로 작용해 발병하는 퇴행성 질병이니 만큼 천년 의학을 기반으로 여러 성분을 가진 한약제제 메카신이 인체의 멀티 타깃에 작용하는 이점을 이용해 루게릭병을 비롯한 치매, 소뇌위축증 등 다양한 퇴행성 뇌질환 치료에 활용이 가능하다”며 “한약제제로 만든 천연물 의약품으로서 루게릭병뿐만 아니라 다빈도 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매나 난치성 신경근육질환인 샤르코마르투스, 근이영양증 등에도 신경과 근육의 항염증 및 재생 작용으로 인해 세계 표준치료제와 병용하는 치료 보조제로서의 활용이 기대되고 있다”고 말했다.